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补体系统对AAV载体基因治疗的反应

最近使用高剂量腺相关病毒(AAV)载体的临床试验强调了AAV基因转移的新挑战-补体系统的激活。一篇发表在同行评审期刊《人类基因治疗》上的新文章描述了aav特异性、环境和患者特异性因素如何形成补体反应,可能导致临床试验中不同的结果。点击这里阅读这篇文章。

补体反应可能有助于启动适应性免疫系统或严重的不良事件,如肝毒性和血栓性微血管病。

“对补体系统进行了广泛的研究,为基因治疗界提供了丰富的信息,可用于开发研究,以检查补体和AAV的相互作用以及缓解策略,”Spark Therapeutics的合著者Klaudia Kuranda及其同事说。

作者提供了补体级联的全面回顾,重点是在体外观察到的aav -补体相互作用,临床前和临床研究中的补体激活,以及在复杂的人类生物学背景下补体激活的潜在缓解。

“补体激活现在已被认为是高剂量静脉注射AAV载体基因治疗的潜在剂量限制性毒性之一,”马萨诸塞大学医学院的主编Terence R. Flotte医学博士、Celia和Isaac Haidak医学教育教授、院长、教务长和执行副校长说。“随着AAV载体使用的扩大,Kuranda及其同事的审查是及时和重要的。

来源:AAAS

亚氯酸钠(Sodium hypochlorite,化学式:NaClO)是一种无色或淡黄色液体,常用作漂白剂和消毒剂。以下是亚氯酸钠的一些化学性质:

1. 氧化性:亚氯酸钠是一种氧化性化合物,能够与许多物质发生氧化反应。

2. 氯化性:亚氯酸钠在水中能够迅速分解,生成次氯酸(HClO)和氢氧化钠(NaOH)。亚氯酸是一种比亚氯酸钠更强的氧化剂。

3. 消毒性:亚氯酸钠具有较强的杀菌消毒作用,可用消毒水源、池塘和水处理。

4. 漂白性:亚氯酸钠可用作漂白剂,能够将许多染料和有机物氧化漂白。

5. 不稳定性:亚氯酸钠在阳光照射下会逐渐分解,所以需要存放在暗处,避免阳光直射。

需要注意的是,亚氯酸钠是一种腐蚀性较强的化学物质,在处理和使用时应采取适当的防护措施。同时,避免与酸性物质或易燃物质接触,以免引发危险反应。