世界首例自体再生胰岛移植成功

4月30日，上海长征医院的研究人员在国际学术期刊《Cell Discovery》在线发表了他们的研究成果，题为“Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue”。

这是国际上首次报道的使用干细胞来源的自体再生胰岛移植成功治疗严重胰岛功能受损糖尿病的病例。

糖尿病对人类健康构成严重威胁。患者长期血糖控制不良可导致严重的并发症，如失明、肾衰竭、心血管事故、截肢，甚至死于酮症酸中毒或无意识低血糖。中国是世界上最大的糖尿病国家，有1.4亿患者，其中约4000万人需要终身注射胰岛素。对于严重失控的患者，只有移植治疗，包括从捐赠的胰腺中提取和微创注射胰岛组织，才能有效地治疗疾病并预防并发症。然而，由于供体严重短缺和胰岛分离技术的复杂性，目前很难满足临床需求。因此，开发一种体外大批量生产人类胰岛组织的方法已成为一个世界性的学术挑战，并引起了广泛的关注。

上海长征医院器官移植中心主任Yin Hao教授表示，经过十多年的研究，研究小组利用患者血液外周血单个核细胞(PBMCs)将其重新编程为自体诱导多能干细胞(iPSCs)。然后，他们使用国际领先的技术将其转化为“种子细胞”，即内胚层干细胞(EnSCs)，最终实现了胰岛组织(E-islets)的体外重建。这项技术已经成熟，代表了再生医学治疗糖尿病的重大突破。

这项技术的第一个受益者是一位59岁的男性，他有25年的2型糖尿病和终末期糖尿病肾病(尿毒症)病史。2017年6月，他患上了终末期糖尿病肾病，接受了肾脏移植手术。然而，由于他的胰岛功能几近衰竭，他需要每天多次注射胰岛素，并面临着未来严重糖尿病相关并发症的高风险。

2021年7月19日，由于担心低血糖和血糖控制不良对供肾长期生存的不利影响，患者在上海长征医院接受了自体再生胰岛移植治疗。术后11周开始完全停用外源性胰岛素，术后逐渐减少口服降糖药(吡格列酮、二甲双胍)，至第48周、第56周完全停用。目前，患者已经完全摆脱胰岛素治疗33个月了。

Yin Hao表示，术后患者空腹、餐后c肽等关键指标较术前有明显改善，证实胰岛功能得到有效恢复。肾功能等随访指标均在正常范围内，说明该治疗可预防糖尿病相关并发症的进展。总的来说，这是首次使用自体胰岛治疗胰岛功能受损的T2D患者，代表了组织替代疗法的重大进展。

长征医院透露，除了第一例重症2型糖尿病，上述合作团队还成功开展并治愈了多例脆性1型糖尿病。Yin Hao表示，未来，该团队将专注于干细胞再生胰岛组织的相关研究，进一步开发不需要免疫抑制的“现成”再生胰岛组织，从而为广大依赖胰岛素注射终身的糖尿病患者提供一种新的治疗方法。

来源：Cell Discovery

异丁醛（也称为2-丁醛，化学式：C4H8O）是一种有机化合物，属于醛类化合物。以下是异丁醛的一些化学性质：

1. 功能团：异丁醛分子中含有一个醛基（─CHO功能团），即碳氧双键和一个氢原子。

2. 溶解性：异丁醛具有一定的溶解性。它可以在水和许多有机溶剂中溶解，如乙醇、醚等。

3. 氧化性：异丁醛易被氧气氧化成相应的酸。

4. 反应活性：异丁醛是一种活泼的化合物，可以与多种化学物质发生以下反应：

   - 还原反应：可以被还原剂还原为相应的醇。

   - 加成反应：与亲核试剂（如氨、氢氯化物）加成反应，形成相应的加成产物。

   - 导入反应：与亲电试剂（如酸性条件下的醇或酰氯）反应，发生导入反应，形成醇或酯。

5. 异构性：异丁醛和正丁醛（1-丁醛）是同分异构体，它们的分子结构不同。

需要注意的是，异丁醛是一种具有刺激性气味的液体，在处理和使用时应采取适当的防护措施。同时，由于异丁醛易燃，应避免与火源接触和存放在易燃物质附近。