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科学家们已破解一种分子密码,从而可能为破坏或校正缺陷性基因产物打开大门。这种密码通过一个被称作PPR(pentatricopeptide repeat)蛋白的蛋白超家族来决定着对RNA分子的识别。
当一个基因被开启时,它被转录为RNA。这个RNA然后被用来制造有机体实现至关重要的功能所必需的蛋白。如果一个基因发生缺陷,它的RNA拷贝和以此产生的蛋白将也存在缺陷。这就形成导致人类很多遗传疾病产生的基础。结合RNA的PPR蛋白可能能够在我们治疗疾病方面引发变革。它们的秘密在于它们的多样性:它们能够找到并结合一种特异性的RNA分子,而且如果它存在缺陷,那么它能够校正这种缺陷,或者如果它是有害的话,那么它能够破坏它。它们也能够有助于大批量产生生长和发育所必需的蛋白。
根据一篇刊登在PLOS Genetics期刊上的论文,研究人员第一次描绘PPR蛋白如何通过一种容易理解的密码来识别它们的RNA靶标。这种机制是在蛋白/RNA界面上模拟沃森和克里克60年前描述的DNA链之间配对的可预见性和简单性。
论文通信作者Ian Small说,“很多PPR蛋白非常重要,但是我们并不知道它们发挥着什么作用。如今,我们破解了这种分子密码,因而我们能够发现(它们所起的作用)。”
“更为重要的是,我们如今能够设计我们自己的人工合成蛋白来靶向我们选择的任何RNA序列---这应当允许我们以新的之前不能获得的方式来控制基因表达。这种潜力确实令人激动人心。”
论文共同作者Charlie Bond教授说,“这种发现是在植物中开展的,但是能够应用于多种物种,这是因为科学家们也在人类和动物中发现到PPR蛋白。”(