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随着世界和中国人口老龄化的到来，衰老及其相关疾病的研究已经越来越多地引起人们的重视。尽管各种老年病的表现各异，但线粒体功能异常是其中不可忽视的重要因素之一。2013年7月11日，《Cell Metabolism》杂志在线发表了中科院生物物理研究所刘光慧团队题为"Mitochondrial Regulation in Pluripotent Stem Cells"的特邀综述（Review Article）。文章基于国际上已发表的数据及该课题组的最新研究进展，系统探讨了线粒体在多能干细胞干性维持、分化及体细胞重编程的中的重要作用，深入分析了人类线粒体相关疾病的干细胞模型及其在药物筛选中的前景，同时展望了未来利用人类基因组靶向修饰技术治疗线粒体相关疾病的可行性。
图：利用人多能干细胞进行线粒体疾病治疗的可能策略
作为一种独立携带遗传信息的细胞器，线粒体的功能障碍来自于细胞核编码基因或者线粒体自身DNA的突变。文章重点论述了诱导多能干细胞（iPSC）技术对于线粒体相关疾病的机制研究、致病基因的靶向矫正、以及细胞治疗等方面的重要意义。作者认为：对于核基因组突变引起的线粒体疾病，体细胞重编程结合定向诱导分化技术可以有效模拟疾病的发生和病理。在诱导多能干细胞阶段，可利用HDAdV等基因组靶向修饰工具，原位修复突变的致病基因，应用于后续的移植性治疗。对于线粒体DNA的突变，由于体细胞线粒体的遗传异质性，因此在体细胞中直接进行线粒体基因组编辑的难度要远远高于核基因组。然而，当对携带线粒体基因组突变的患者体细胞进行重编程后，线粒体的异质性得到重新"洗牌"，其结果是：一部分iPSC中突变的线粒体得到大量富集，而另一部分iPSC里却几乎不含有突变的线粒体。文章指出，以此为策略，既可产生富含线粒体基因突变的"疾病"iPSC用于病理机制研究，又可以产生低突变或无突变的患者自体iPSC用于后续的细胞治疗，这无疑为临床上异常棘手的线粒体疾病的治疗提供了全新的解决方案。（
