欧盟核准VIDAZA® 正式上市

欧盟核准VIDAZA® 正式上市，用于治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓系细胞白血病(AML)

生物谷报道：

• 首个并且是唯一证实能显著延长中度-2和高危MDS和AML患者生存期的表观遗传类抗癌药
  • 首个获得核准的抗癌药，对世界卫生组织(WHO)分类的MDS各种亚型均有效，包括伴20-30%原始细胞和多系病态的急性髓系细胞白血病(AML)
    • 首个获得核准的、且国际预后评分系统(IPSS)危险划分为中度-2和高危的患者免输血率超过40%的MDS治疗药物

    Celgene International Sàrl (Nasdaq:CELG)今天宣布，该公司的抗癌药VIDAZA (阿扎胞苷)已获得欧盟上市正式许可，用于患有下列疾病而又不符合接受造血干细胞移植条件的患者:

    • IPSS评分为中度-2和高危MDS者
      • 或慢性粒单核细胞白血病(CMML)伴10-29%原始细胞，无骨髓增生障碍者
        • 或WHO分类示AML，伴20-30%原始细胞和多系病态

        Celgene欧洲分公司总裁Philippe Van Holle说：“欧盟核准VIDAZA是对该药在危重血液肿瘤中显著生存收益的认可。本公司现将就医保和分销事务与欧盟各成员国的药政管理部门开始逐一交涉。”

        该核准是基于评估VIDAZA治疗MDS和RAEB-T患者(根据WHO分类系统定义，属于AML类别)的临床研究中的有效性和安全性数据。这些关键的有效性和安全性数据主要来自于VIDAZA生存试验(AZA-001)，该试验是高危MDS 和WHO分类的AML患者中进行的有史以来样本最大的国际III期随机对照研究，结果显示，中位生存期比传统治疗方案延长9.4个月（24.4 vs 15个月），具有临床意义。

        AZA-001生存试验的主要研究者、巴黎大学的Pierre Fenaux, M.D., Ph.D.说：“由于VIDAZA彰显了前所未有的生存收益，该药亟待进入医保，这方面患者的迫切需求显得尤为重要了。以往这类患者的治疗手段极为短缺，我深感欣慰的是他们如今可以得到这样一种管用的药物。”

        除了总生存延长以外，AZA-001研究还显示，接受VIDAZA®治疗的患者中45%无需进行红细胞输血。患者的耐受性也属良好。研究者旨在提供治疗直至疾病进展，共完成中位9个周期。

        AZA-001生存研究中，接受VIDAZA的患者最常见的主要不良事件是血小板减少(69.7%)、中性粒细胞减少(65.7%)和贫血(51.4%)。

        VIDAZA已在欧盟列入治疗MDS和AML的罕用药。

        西亚试剂 http://www.xiyashiji.com/ http://www.xiyam.com/