关于骨髓增生异常综合征

MDS是一组血液学肿瘤，全球约有300,000例患者。MDS发生时，骨髓中的血细胞无法成熟，即处于“原始”阶段，无法发育为成熟细胞，从而无法发挥其必要的功能。骨髓中最终布满原始细胞，抑制正常细胞发育。高危MDS患者中位生存期约6-12个月。MDS患者通常需要输血，才能控制贫血和疲乏症状，由于频繁输血，可出现为致命的铁超载和/或毒性，因此，迫切需要对因而非简单对症的创新治疗方式。